LDt即Lysosome-derived exosomal targeting,是一种可以通过体内自然的胞吞作用,从溶酶体内释放出来并靶向外泌的一种基因编辑系统。可以将编辑基因的DNA负载到自身构建的纳米粒子中,然后释放到细胞质和溶酶体中,再通过自然过程包装成外泌体,向目标细胞释放,实现基因编辑的作用。
相比于其他基因编辑技术,如CRISPR-Cas9、Talen和ZFN等,LDt具有更好的安全性和选择性,因为LDt只编辑旨在治疗的细胞并将编辑结果秘密地包装在外泌体中释放出来,避免了对非目标细胞的影响。同时,LDt在编辑基因的同时还可以对细胞进行标记,便于实时追踪用药效果。
目前,LDt的临床应用前景非常广阔,可以用于治疗各种遗传性和获得性疾病。此外,LDt还可以用于基因疗法的药物运输和靶向。然而,LDt技术也面临着许多挑战,其中最重要的是如何更好地控制基因编辑的效率和准确性,以及如何在临床应用中解决更多的安全难题。
总的来说,LDt技术的创新性和独特性为其在基因编辑领域中崭露头角,其优良的安全性和选择性使其在临床应用中具有良好的前景。随着该技术的不断发展和完善,相信未来会有更多的应用场景,并获得更好的治疗效果。